Innowacyjne generyki

autorka: dr MBA Monika Lamparska-Przybysz
Kierownik ds. Pozyskiwania Funduszy, Zakłady Farmaceutyczne Polpharma S.A., Oddział Biologics

Ze względu na działalność w obszarze ochrony zdrowia przemysł farmaceutyczny odgrywa szczególną strategiczną rolę. Jego misją jest zapewnienie pacjentom skutecznych, bezpiecznych leków o umiarkowanej cenie. Misja ta może być z powodzeniami realizowana tylko w warunkach ciągłego doskonalenia potencjału innowacyjnego produktów branży farmaceutycznej. W dobie postępujących zmian demograficznych polegających na starzeniu się społeczeństwa oraz negatywnych trendów epidemiologicznych w wielu newralgicznych obszarach terapeutycznych obrany cel branży farmaceutycznej nabiera szczególnego wyrazu.

Co więcej, przemysł farmaceutyczny należy do wąskiego grona sektorów, które w największym stopniu wykorzystują w procesie produkcyjnym wiedzę i najnowsze osiągnięcia techniczne. Poszukiwanie rozwiązań o charakterze innowacyjnym jest filarem działalności sektora farmaceutycznego. Nadrzędną wartością jest dobro pacjenta, który dzięki nakładom firm na badania i rozwój ma dostęp do nowych, skutecznych i bezpiecznych leków. Dlatego też krajowi producenci stale ponoszą wydatki na ten cel, poszukując innowacyjnych rozwiązań w obszarze leków generycznych i biopodobnych.

Innowację w farmacji określa się jako postęp technologiczny prowadzący do stworzenia nowego produktu, podniesienia wartości terapeutycznej produktu istniejącego i obniżenia kosztów wytwarzania^[1]. Ma ona zatem kluczowe znaczenie dla postępu terapeutycznego, wpływając na jakość i długość życia pacjentów. Określenia „leki innowacyjne” często używa się jako synonimu dla tzw. leków oryginalnych, czyli wprowadzanych po raz pierwszy na rynek przez określoną firmę pod zastrzeżoną nazwą i chronionych patentami. Innowacje dotyczą również leków generycznych.

Innowacje w przemyśle farmaceutycznym nie polegają bowiem wyłącznie na opracowaniu całkowicie nowych leków oryginalnych. Są nimi również: udoskonalenia procesów produkcyjnych, nowe sposoby syntezy chemicznej znanych już wcześniej substancji farmaceutycznych, nowe postaci leków itp.

W literaturze przedmiotu wyróżnia się dwa poziomy innowacji w farmacji:

• innowacje rewolucyjne i radykalne – polegają one na opracowaniu nowych związków chemicznych/białek lub też nowego sposobu leczenia określonej jednostki chorobowej. Ten rodzaj innowacji dotyczy wyłącznie produktów o charakterze ściśle innowacyjnym (produktów oryginalnych) i nie ma zastosowania w odniesieniu do produktów generycznych/biopodobnych.


• innowacje inkrementalne (udoskonalające, ewolucyjne, adaptacyjne) – zmierzają one do udoskonalenia dostępnych terapii i dostosowania ich do potrzeb pacjenta. Udoskonalenie to może polegać m.in. na ulepszeniu procesów produkcyjnych (zwiększeniu poziomu sterylności produkcji), opracowaniu nowych metod syntezy dostępnych substancji, ograniczeniu zakresu działań niepożądanych, projektowaniu nowych form aplikacyjnych dostępnych produktów ukierunkowanych na zwiększenie komfortu pacjenta itp. Innowacje te dotyczyć mogą zarówno produktów oryginalnych jak i generycznych/biopodobnych.

Polski przemysł farmaceutyczny od wielu lat prowadzi prace badawcze nad ulepszaniem obecnie dostępnych produktów leczniczych – m.in. pod kątem zwiększenia bezpieczeństwa i efektywności ich stosowania czy też ograniczenia skutków ubocznych towarzyszących terapii. Prace prowadzone w tym kierunku mają również na względzie zwiększenie dostępu pacjenta do nowoczesnych terapii oraz ułatwienie stosowania się przez pacjentów do zaleceń lekarza. W tym zakresie opracowywane są w szczególności nowe formy aplikacyjne leków (postaci, drogi podania) oraz bardziej efektywne kosztowo/ulepszone technologie ich wytwarzania.

Rośnie znaczenie złożonych produktów leczniczych stanowiących połączenie dwóch lub więcej substancji aktywnych. Produkty takie ukierunkowane są na zwiększenie tolerancji leku przez pacjenta, ograniczenie skutków ubocznych terapii, ułatwienie współpracy pacjenta z lekarzem, a czasem na zwiększenie skuteczności leku^[2]. Choć te ulepszenia pozornie wydają się prostą modyfikacją istniejących leków, to jednak opracowanie takich zmian przy równoczesnym zachowaniu właściwości leków wymaga czasu i ogromnych nakładów finansowych. Zyskują na tym pacjenci, którzy otrzymują do dyspozycji bezpieczniejsze, łatwiejsze w aplikacji i bardziej „przyjazne” farmaceutyki. Przykładem mogą być innowacyjne formulacje leków wprowadzanych przez krajowy przemysł farmaceutyczny, takie jak:

• nowe formy podania leków: tabletki do żucia, tabletki szybko rozpadające się w jamie ustnej (ODT),


• wielodawkowe krople do oczu bez środka konserwującego,


• nowe kombinacje (dwie lub więcej substancji aktywnych w jednej tabletce),


• iniekcje o modyfikowanym uwalnianiu (podanie raz na miesiąc lub raz na trzy miesiące),


• maskowanie smaku (szczególnie dla leków pediatrycznych),


• kapsułki żelatynowe miękkie typu twist off,


• ready to use – infuzje gotowe do podania w leczeniu szpitalnym,


• innowacyjne systemy uwalniania substancji czynnej zapewniające bardziej powtarzalny profil jej uwalniania do organizmu.

Przykładem podejścia uwzględniającego potrzeby pacjentów w zakresie bezpiecznego i zgodnego z zaleceniem lekarza stosowania leków jest nowa postać leku Acard. Tabletki Acard 75 mg mają unikalny kształt (serduszko), dzięki któremu pacjenci łatwo odróżnią je od innych przyjmowanych leków.

Najbardziej widocznym trendem badawczym ostatnich lat jest także przesunięcie nacisku z badań nad produktami małocząsteczkowymi ku rozwojowi wysokiej jakości produktów biologicznych (zarówno innowacyjnych jak i biopodobnych). Obydwa opisane wcześniej poziomy innowacji odnoszą się także do tej grupy produktów wytwarzanych metodami biotechnologicznymi z wykorzystaniem żywych organizmów. W odróżnieniu od konwencjonalnych leków chemicznych, które powstają w oparciu o syntezę nowych molekuł (cząsteczek), struktura chemiczna cząsteczek wchodzących w skład leków biologicznych jest znacznie bardziej złożona (np. przeciwciała monoklonalne). Dodatkowo leki biologiczne ze względu na to, że powstają z wykorzystaniem żywych organizmów, a nie procesów chemicznych, nigdy nie zawierają jednej ściśle określonej cząsteczki, ale są w rzeczywistości mieszaniną bardzo podobnych do siebie molekuł. Generyczne wersje biologicznych produktów oryginalnych nie są identyczne z produktami oryginalnymi, choć muszą wykazywać takie same właściwości kliniczne jak produkty oryginalne – dlatego nazwano je „biopodobnymi”. Co więcej poszczególne serie produktów oryginalnych, również nie są identyczne względem siebie. To wynika bezpośrednio z faktu, iż wszystkie leki biologiczne powstają w żywych organizmach, w których procesy biochemiczne nigdy nie są identyczne (w przeciwieństwie do syntezy chemicznej zachodzącej w probówce).

Podkreślić należy, że w związku z obserwowanym na świecie trendem zmniejszania się liczby rejestrowanych nowych leków innowacyjnych, udział innowacji związanych z rozwojem leków generycznych będzie wzrastał. Podsumowując, należy jeszcze raz podkreślić, że innowacyjność w obszarze leków generycznych krajowego przemysłu farmaceutycznego w znaczący sposób wpływa na poziom innowacyjności całej polskiej gospodarki w skali makro. Czynnikiem wzmacniającym dalszy rozwój innowacyjnych leków generycznych będzie jeszcze bliższa współpraca pomiędzy przemysłem farmaceutycznym a sektorem nauki, lekarzami, farmaceutami i pacjentami, dzięki której możliwe będzie odpowiadanie na rzeczywiste potrzeby terapeutyczne polskiego społeczeństwa.

Piśmiennictwo:
1. Strategia rozwoju krajowego przemysłu farmaceutycznego do roku 2030, opracowanie przygotowane przez Instytut Badań nad Gospodarką Rynkową na zlecenie Polskiego Związku Producentów Przemysłu Farmaceutycznego, Warszawa 2013.
2. Z części prowadzonych badań wynika, że przyjmowanie produktów złożonych (połączenia substancji aktywnych) może charakteryzować się wyższą skutecznością niż stosowanie poszczególnych substancji czynnych w postaci odrębnych produktów leczniczych.