Komisja Europejska dopuściła do obrotu pierwszy od ponad 20 lat lek na glejaka

Pierwsza od ponad 20 lat terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka została przez Komisję Europejską dopuszczona do użycia w Unii Europejskiej. W USA i kilku innych krajach lek ten jest już stosowany.

Terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka

Nowy lek o nazwie worasydenib stosowany jest w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2 (dehydrogenazy izocytrynianowej). Terapia ta jest ukierunkowana molekularnie i opóźnia postęp tej szczególnie groźnej choroby. Jej działanie polega na blokowaniu enzymów IDH1/2, co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG (2-hydroksyglutaran) pobudzającej wzrost guza.

Worasydenib został przez Komisję Europejską dopuszczony do obrotu jako pierwsza w Unii Europejskiej terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z tą mutacją. W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy, obejmującym pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH, wykazano, że stosowanie worasydenibu znacząco wydłużało czas przeżycia wolny od progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.

Czym są glejaki?

Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, takie jak gwiaździaki, skąpodrzewiaki, glejaki wielopostaciowe, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, wyjątkowo też trudnymi do leczenia z braku skutecznej terapii.

Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do stosowania w monoterapii w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia drugiego (z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172), zarówno u dorosłych, jak i młodzieży w wieku 12 lat i starszej. Warunkiem użycia leku jest też masa ciała wynosząca co najmniej 40 kg. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.

Jak przekazano, podstawą decyzji o rejestracji worasydenibu jako pierwszej ukierunkowanej molekularnie terapii glejaka II stopnia z mutacją genów IDH była pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 24 lipca 2025 r.

Rzeczywista nadzieja

„Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja” – zwraca uwagę Bec Mallett, założyciel i Prezes Fundacji Peace of Mind, wiodącej australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu.

Lek dopuszczono do użycia w 27 krajach Unii Europejskiej oraz w Islandii, Liechtensteinie oraz Norwegii. Został on także zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii. (PAP)